Desempeño del Cuestionario de Evaluación de Tos y Esputo (CASA-Q) en la EPOC: Evidencia de Estudios Clínicos y en Línea de Interacción con el Paciente

by | Ene 26, 2023 | 0 comments

Francisco Patalano,1 Carolina Haché,2 abhijit pethe,3 Harneet Kaur,4 nancy kline leidy,5 tasneem arsiwala,1 nuzhat afroz,6 Florian Gutzwiller4

1Centro de excelencia de resultados informados por pacientes y pediátricos, Novartis Pharma AG, Basilea, Suiza; 2Asuntos Regulatorios, Novartis Pharma AG, Basilea, Suiza; 3Bioestadística, Novartis Pharmaceuticals Corporation, East Hanover, NJ, EE. UU.; 4Evidencia de acceso global, Novartis Pharma AG, Basilea, Suiza; 5Investigación centrada en el paciente, Evidera/PPD, Bethesda, MD, EE. UU.; 6Servicios de acceso de pacientes, Novartis Healthcare Pvt Ltd, Hyderabad, India

Correspondencia: Florian S Gutzwiller, HEOR & Access Evidence TA Head, Global Patient Access, Novartis Pharma AG, WSJ-188 6 001, Basilea, CH-4056, Suiza, Tel +41 616963713, Correo electrónico [email protected]

Introducción: La percepción del paciente de la carga de los síntomas de bronquitis crónica en la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) se puede evaluar mediante medidas de resultado informadas por el paciente (PROM). El Cuestionario de Evaluación de Tos y Esputo (CASA-Q) fue desarrollado y probado para este propósito. Este estudio revisó el desempeño de CASA-Q en estudios publicados en línea y probó un enfoque novedoso para complementar los métodos tradicionales de validación de contenido cualitativo.
Métodos: Se realizó una búsqueda bibliográfica específica para identificar los estudios clínicos publicados de la EPOC utilizando CASA-Q como criterio de valoración. El rendimiento del cuestionario se examinó en relación con otros criterios de valoración del estudio, incluidas las mediciones clínicas y funcionales y otras PROM. La evaluación de la validez de contenido del CASA-Q se llevó a cabo comparando el contenido y la estructura del cuestionario con datos cualitativos de pacientes publicados de estudios previos de escucha de redes sociales en línea (SML) y tablón de anuncios en línea (OBB).
Resultados: En los ensayos clínicos de intervención, las puntuaciones de cambio de CASA-Q fueron consistentes con los objetivos del estudio y otros criterios de valoración, incluido el VEF1 y otras PROM. Dos estudios observacionales mostraron correlaciones transversales con otras PROM como el Cuestionario Respiratorio de St.-George (SGRQ) y las puntuaciones de la prueba de evaluación de la EPOC (CAT). Los datos cualitativos de los estudios de pacientes con SML y OBB fueron consistentes con el contenido y la estructura de CASA-Q, lo que respalda la validez de contenido de la medida.
Conclusión: Los resultados sugieren que CASA-Q responde adecuadamente a los cambios en los síntomas de tos y esputo y al impacto clínico en los ensayos de EPOC. El mapeo de los hallazgos cualitativos de los estudios SML y OBB en línea a los dominios y elementos de CASA-Q confirman la validez de contenido del instrumento. Estos resultados sugieren que CASA-Q puede ser una herramienta valiosa para evaluar el efecto del tratamiento en los ensayos de EPOC.

Palabras clave: resultados informados por pacientes, redes sociales, tablón de anuncios en línea, comunidad en línea, CASA-Q, enfermedad pulmonar obstructiva crónica, validación de contenido, desempeño, bronquitis crónica

Introducción

La EPOC es una enfermedad frecuente con una prevalencia que oscila entre el 10% y el 15%1,2 y es la tercera causa principal de muerte en todo el mundo.3 La EPOC se caracteriza por síntomas respiratorios persistentes y limitación del flujo de aire debido a anomalías alveolares y/o de las vías respiratorias, generalmente causadas por una exposición significativa a partículas/gases nocivos, en particular el humo del cigarrillo. La bronquitis crónica, un fenotipo clave entre los pacientes con EPOC, se caracteriza por tos crónica y mucosidad.4

Los síntomas de bronquitis crónica en la EPOC se han relacionado con una mayor carga de enfermedad y costos de atención médica debido al aumento de las tasas de exacerbación y la gravedad, la progresión de la enfermedad y la mortalidad potencial.5,6 Sin embargo, a pesar de los diversos efectos debilitantes asociados con la tos y el exceso de producción de mucosidad, los tratamientos actuales como dejar de fumar, fisioterapia torácica o respiratoria, expectorantes y mucolíticos, etc., manejan de manera inadecuada estos síntomas, lo que genera una importante necesidad insatisfecha en pacientes que viven con EPOC y bronquitis crónica. .7,8 El enfoque terapéutico actual se ha centrado principalmente en los resultados de los tratamientos existentes, como la función pulmonar, las exacerbaciones y la dificultad para respirar. Sin embargo, la tos y el esputo presentan una parte importante de la carga sintomática diaria en pacientes con EPOC con bronquitis crónica,9,10 y confiar en la mejoría informada por el paciente en los síntomas de tos y esputo junto con la función pulmonar por FEV1 permite un mejor fenotipado de los síntomas de la EPOC. Las medidas de resultados informados por el paciente (PROM) se utilizan cada vez más para evaluar conceptos subjetivos de salud y agregar valor al proceso de evaluación y desarrollo clínico. Los PROM juegan un papel clave en la medición del impacto general de una enfermedad en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) de un paciente. Comprender las necesidades y expectativas de los pacientes en relación con esta enfermedad y sus tratamientos es esencial para garantizar que el desarrollo clínico aborde lo que les importa a los pacientes.11

El cuestionario de evaluación de tos y esputo (CASA-Q) se desarrolló para medir la gravedad y el impacto de la tos y el esputo en pacientes con EPOC y bronquitis crónica.12 Fue desarrollado de acuerdo con el borrador de guía para la industria sobre el uso de PROM de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) de 2006.13 De acuerdo con la guía, los desarrolladores de CASA-Q involucraron a los pacientes en las fases de elicitación de conceptos y análisis cognitivo para garantizar la validez del contenido. El cuestionario se enfoca no solo en la severidad de los síntomas físicos de tos y producción de esputo, sino también en el impacto emocional, social y psicológico en la vida del paciente. Las propiedades psicométricas se establecieron mediante un estudio de validación independiente y otro estudio posterior.12,14

CASA-Q es un cuestionario de 20 ítems con un período de recuperación de 7 días. El desarrollo y la validación del instrumento se han descrito en detalle,12 y también se ha evaluado la capacidad de respuesta.14 Los dominios incluyen severidad de los síntomas de la tos (COUS) con 3 ítems, impacto de la tos (COUI) con 8 ítems, severidad de los síntomas del esputo (SPUS) con 3 ítems e impacto del esputo (SPUI) con 6 ítems. Cada ítem se responde en una escala tipo Likert de 5 puntos que va de “nunca” a “siempre” para la frecuencia o de “nada” a “mucho/extremadamente” para la intensidad.14 El CASA-Q no tiene una puntuación total y cada dominio se puntúa por separado. Los puntajes para cada dominio varían de 0 a 100, donde los puntajes más altos indican menos/menos síntomas graves y menos impacto.

El CASA-Q fue desarrollado a partir de entrevistas con pacientes, asegurando que el cuestionario mida aquellos conceptos más relevantes para los pacientes, estableciendo así la relevancia clínica y la validez de contenido del PROM. Las agencias reguladoras, incluidas la FDA de EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos, enfatizan la validez del contenido de una PROM, y es el criterio para determinar si una PROM es adecuada para su propósito.15,dieciséis Se basa en métodos de investigación cualitativos, como entrevistas o grupos focales con pacientes, cuidadores, médicos y otros expertos, para identificar conceptos relevantes. También incluye el proceso de entrevista cognitiva para evaluar la comprensión de los elementos de los instrumentos, la redacción, los períodos de recuerdo y el formato de los pacientes. Rothman et al propusieron que las redes sociales tienen un gran potencial para respaldar la validez del contenido de las PROM.17

Este estudio aborda dos objetivos: 1) describir el rendimiento de CASA-Q en relación con los criterios de valoración primarios en estudios clínicos de EPOC publicados; y 2) describir un enfoque novedoso para evaluar y documentar la validez del contenido utilizando la escucha cualitativa de las redes sociales (SML) publicada recientemente.9 y tablón de anuncios en línea (OBB)10 datos para determinar hasta qué punto la validez de contenido del instrumento se mantiene estable a lo largo del tiempo (por ejemplo, desde la primera publicación hasta la fecha).

Métodos

Revisión de literatura específica de estudios clínicos

Se realizó una revisión específica de la literatura en la base de datos de OvidSP para la literatura publicada entre 2008 (el año en que se publicó el estudio de desarrollo de CASA-Q) y 2021, incluidos los estudios clínicos y los ensayos clínicos registrados en Clinicaltrials.gov antes de noviembre de 2020. Los términos de búsqueda utilizados fueron “resultado informado por el paciente”, “resultado autoinformado”, “EPOC”, “QoL”, “HRQoL”, “calidad de vida relacionada con la salud” y “CASA-Q”. Los hallazgos por diseño de estudio y año se presentan en tabla 1. Se excluyeron las publicaciones sobre los estudios iniciales de desarrollo y validación de Crawford et al y Monz et al.12,14 Los estudios recuperados se evaluaron por año, intervención (si correspondía) e informaron los resultados en los dominios CASA-Q de las variables principales de evaluación. Para los ensayos clínicos, informamos la capacidad de respuesta de los dominios CASA-Q en relación con los criterios de valoración principales.

tabla 1 Resumen de los estudios que utilizan CASA-Q identificados en la búsqueda de literatura específica y resumen de los resultados principales

Validez del contenido utilizando información del paciente de la escucha de redes sociales (SML) y el tablón de anuncios en línea (OBB)

La validez de contenido para CASA-Q fue establecida inicialmente por Crawford et al en 2008.12 Aplicando el enfoque propuesto por Rothman et al,17 la validez de contenido del CASA-Q se evaluó utilizando la información proporcionada en las publicaciones relacionadas con los datos cualitativos obtenidos de SML9 y OBB10 estudios. El estudio SML se realizó para recopilar las perspectivas de los pacientes con EPOC sobre los síntomas, el diagnóstico y las comorbilidades asociadas a la EPOC y su impacto en la calidad de vida de los pacientes, mientras que el estudio OBB se utilizó como herramienta de investigación cualitativa para evaluar el efecto de la tos y la mucosidad en Pacientes con EPOC con tos persistente y mucosidad excesiva. La metodología y los resultados de SML y OBB han sido publicados previamente9,10 y se resumen en la sección de resultados.

Los conocimientos disponibles en las dos publicaciones resultantes de los estudios cualitativos de SML y OBB con respecto a los temas relacionados con la tos y la mucosidad que son más importantes para los pacientes que viven con EPOC fueron agrupados por primera vez por un miembro del equipo de estudio en los cuatro dominios CASA-Q. En un segundo paso, esta agrupación fue verificada por un segundo revisor. La agrupación final fue respaldada por unanimidad por el equipo de estudio. A continuación, los datos cualitativos agrupados bajo los cuatro dominios de CASA-Q se asignaron a los elementos de cada uno de esos dominios donde encajaban mejor según el juicio de un miembro del equipo de estudio. Este mapeo fue revisado nuevamente por un segundo revisor. El mapeo final fue aprobado por unanimidad por el equipo de estudio. Por ejemplo, las ideas (p. ej., citas de pacientes) según lo informado en las dos publicaciones de SML y OBB relacionadas con las características de la mucosidad (p. ej., la frecuencia con la que sale la mucosidad) se agruparon bajo el dominio de síntomas de esputo (SPUS). De manera similar, los conocimientos de los estudios cualitativos asociados con la tos (p. ej., la frecuencia de la tos) se agruparon bajo el dominio de los síntomas de la tos (COUS). Finalmente, los hallazgos cualitativos relacionados con las alteraciones físicas, emocionales y funcionales debido a la mucosidad y la tos se agruparon en los dominios impacto del esputo (SPUI) e impacto de la tos (COUI), respectivamente.

Resultados

Capacidad de respuesta de CASA-Q en estudios de EPOC

La búsqueda bibliográfica específica identificó nueve estudios de EPOC en los que CASA-Q se había utilizado como criterio de valoración. Un estudio de Goosens et al mencionó el uso de CASA-Q, pero los resultados relacionados con CASA-Q no estaban disponibles en la publicación y, por lo tanto, se excluyeron.18 De los ocho estudios restantes, siete se identificaron a partir de la literatura publicada19–25 y uno se informó en “ClinicalTrials.gov”.26 Cinco estudios evaluaron intervenciones farmacológicas,19–21,23,26 un estudio fue un estudio no farmacológico,22 mientras que dos eran no intervencionistas u observacionales.24,25

Estudios de Intervención Farmacológica

El CASA-Q se utilizó en cinco estudios de intervención farmacológica (tabla 1; presentado en orden cronológico).

El ensayo WISDOM (NCT00975195) utilizó el CASA-Q como parte de un ensayo que evaluaba los cambios en la función pulmonar y las exacerbaciones tras la suspensión gradual de los corticosteroides inhalados (ICS).26 Hubo una mejora significativa en el FEV1 medio1 en el grupo de mantenimiento con ICS en comparación con el grupo de retiro, pero no se observaron cambios en el tiempo hasta las exacerbaciones o en los dominios CASA-Q relacionados con la tos y el esputo entre ambos brazos.

En un estudio que comparó indacaterol/glicopirronio…

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