Normalización de los recuentos de neutrófilos circulantes después de 12 meses de elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor en pacientes con fibrosis quística avanzada

Extracto

Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) es una combinación de moléculas pequeñas que restaura parcialmente la función de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), mejorando el transporte de cloruro y bicarbonato en el epitelio en personas seleccionadas con fibrosis quística (pwCF). En Europa, pwCF con al menos un F508del CFTR variante y edad ≥6 años son elegibles para ETI, lo que corresponde a aproximadamente el 85% de pwCF. Los beneficios clínicos asociados con el tratamiento de ETI incluyen la mejora de los síntomas respiratorios, el aumento de la función pulmonar y el peso y la disminución de las tasas de exacerbaciones pulmonares [1, 2]. Es importante destacar que estos efectos también se observan en pacientes con enfermedad pulmonar avanzada. [3]. Sin embargo, la ETI puede no resultar en una mejora en todos los aspectos de la FQ; por ejemplo, estudios previos han demostrado que el ivacaftor, un modulador altamente efectivo de CFTR, no puede erradicar por completo la infección bacteriana crónica de las vías respiratorias [4]. Además, actualmente hay pocos datos disponibles sobre el impacto de los moduladores de CFTR, incluida la ETI, en los marcadores inflamatorios e incluso hay menos datos disponibles en el subconjunto de pacientes con enfermedad pulmonar avanzada, que generalmente se excluyen de los ensayos clínicos.